公司新聞
從信達(dá)PD-1FDA審評受挫，到傳奇生物CAR-T獲FDA批準(zhǔn)?；⒛觊_春，F(xiàn)DA的審評結(jié)果在國內(nèi)醫(yī)藥研發(fā)界賺足了眼球，引發(fā)了業(yè)界對FDA的審評標(biāo)準(zhǔn)熱烈討論。 截至2022年開年至今，共有5款新藥在FDA吃到了“閉門羹”。本文盤點(diǎn)了上述5款新藥，或許能為業(yè)界理解FDA的審評標(biāo)準(zhǔn)提供幫助。 本月初，美國 FDA 拒絕批準(zhǔn) Amryt Pharma 的外用凝膠治療一組稱為大皰性表皮松解癥的罕見皮膚病，并要求該公司提供顯示該藥物有效性的更多信息。 值得注意的是，在去年11月，總部位于英國的 Amryt 宣布 FDA 將審查延長三個月，以對先前提交的數(shù)據(jù)進(jìn)行額外審查。三個月后，F(xiàn)DA還是因?yàn)橛行孕畔⒉蛔愕脑蚓芙^了批準(zhǔn)。 Amryt 首席執(zhí)行官 Joe Wiley 說：“我們對這一決定感到非常失望，我們?nèi)匀恢铝τ趯?oleogel-S10 帶給患者的目標(biāo)。” “EB 是一種毀滅性疾病，沒有獲得批準(zhǔn)的治療方案，EB 社區(qū)迫切需要一種治療方法。” 除此之外，近日吉利德HIV新藥lenacapavir也遭到了美國FDA拒絕批準(zhǔn)。 FDA在對企業(yè)上市申請發(fā)布的回應(yīng)函中指出了化學(xué)制造控制（CMC）問題，這些問題與lenacapavir注射液與擬用玻璃小瓶的相容性有關(guān)。 FDA對硼硅酸鹽玻璃小瓶與lenacapavir注射液的相容性提出了質(zhì)疑，這一問題導(dǎo)致了lenacapavir注射液至少10項(xiàng)臨床試驗(yàn)的暫停。吉利德表示，打算提供一份使用不同藥瓶的全面計(jì)劃和相應(yīng)數(shù)據(jù)，來解決這一問題。 盡管如此，Skorney和他的團(tuán)隊(duì)認(rèn)為，負(fù)面結(jié)果對lenacapavir來說只是一個“很小的挫折”，一旦吉利德解決了生產(chǎn)和質(zhì)量控制問題，F(xiàn)DA將最終批準(zhǔn)該藥物。 吉利德在去年夏天正式向FDA申請批準(zhǔn)，此前該公司在一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中獲得了陽性結(jié)果。該試驗(yàn)對已嘗試過現(xiàn)有可用療法但不再有效的耐多藥（MDR）HIV-1感染者進(jìn)行了測試。 與市面上的HIV藥物不同，lenacapavir具有一種抑制HIV病毒復(fù)制的獨(dú)特方法，而且，如果獲得批準(zhǔn)，這將是唯一一種每6個月給藥一次的HIV藥物，比目前可用的藥物治療頻率要低得多。 因此，華爾街對lenacapavir寄予了很高的期望。根據(jù)投資銀行瑞穗證券（Mizuho Securities）稱，行業(yè)分析師一致認(rèn)為，到2030年，該藥的銷售額可能超過11億美元。 2月10日，信達(dá)/禮來PD-1抗體信迪利單抗在FDA專家委員會和企業(yè)申辯人近5個小時的討論答辯，大概率會被拒絕獲批。 對于該結(jié)果，禮來方面表示失望，同時還表示將協(xié)同信達(dá)繼續(xù)與FDA保持合作，以完成審查工作。至此首個國產(chǎn)PD-1出海宣告失敗。 1月25日，F(xiàn)DA向默沙東公司用于治療難治性慢性咳嗽或不明原因慢性咳嗽的gefapixant新藥申請（NDA）向發(fā)出了完整回復(fù)信函（CRL），這也意味著這種非麻醉性的口服選擇性P2X3受體拮抗劑正式遭到了美國FDA的拒絕。 盡管默沙東沒有具體說明完整回復(fù)信函的細(xì)節(jié)，但聲稱美國FDA拒絕gefapixant與藥物的安全性風(fēng)險無關(guān)。默沙東公司表示正在審查回復(fù)信函中的內(nèi)容，并計(jì)劃與美國FDA會面討論下一步行動。 盡管此次遭到美國FDA拒絕，默沙東表示并不會放棄gefapixant未來的研發(fā)工作。默沙東研究公司高級副總裁兼全球臨床開發(fā)負(fù)責(zé)人、首席醫(yī)療官Roy Baynes博士表示，默沙東將仍然致力于為難治性或不明原因慢性咳嗽患者推進(jìn)gefapixant的研發(fā)工作，并將與美國FDA合作解決該機(jī)構(gòu)的反饋意見，“默沙東認(rèn)為，幫助患者控制慢性咳嗽的臨床需求目前尚未得到滿足，因?yàn)樵诿绹袌鰶]有專門針對這種情況的治療方案。” 1月21日，輝瑞表示，F(xiàn)DA拒絕批準(zhǔn)其與合作伙伴OPKO Health Inc (OPK.O) 共同開發(fā)的治療兒童生長激素缺乏癥的藥物，但輝瑞沒有透露FDA拒絕的原因。Somatrogon是一種實(shí)驗(yàn)性的、每周一次的長效重組人生長激素，用于治療兒科患者的生長激素缺乏癥 (GHD)。2014年，輝瑞和OPKO就用于治療GHD的somatrogon的開發(fā)和商業(yè)化達(dá)成了一項(xiàng)全球協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，OPKO負(fù)責(zé)開展臨床項(xiàng)目，輝瑞負(fù)責(zé)GHD產(chǎn)品的注冊和商業(yè)化。 輝瑞全球產(chǎn)品開發(fā)部罕見病首席開發(fā)官Brenda Cooperstone 表示：“我們將與FDA密切合作，確定為兒童生長激素缺乏癥患者及其家人提供這一重要的每周一次治療方案的最佳途徑。” 本文部分內(nèi)容源于網(wǎng)絡(luò)
2022-03-10
今天上午（3月8日），德勤中國華南區(qū)上市業(yè)務(wù)合伙人馬強(qiáng)輝、戰(zhàn)略客戶中心總監(jiān)費(fèi)利倫一行赴博濟(jì)醫(yī)藥參觀交流，雙方就未來多方位合作進(jìn)行了深入探討。博濟(jì)醫(yī)藥董事長王廷春、副總經(jīng)理韓宇萍、首席科學(xué)家（醫(yī)療器械方向）李強(qiáng)、宣傳推廣部部長白洋陪同參觀座談。 在參觀座談中，王廷春對德勤中國馬強(qiáng)輝一行的來訪表示熱烈歡迎，李強(qiáng)介紹了博濟(jì)醫(yī)藥團(tuán)隊(duì)架構(gòu)及各業(yè)務(wù)版塊布局情況。他表示，經(jīng)過20年的發(fā)展，博濟(jì)醫(yī)藥已成為國內(nèi)CRO服務(wù)領(lǐng)域知名品牌，目前在全國多地設(shè)有駐點(diǎn)，其服務(wù)涵蓋了臨床前研究服務(wù)、臨床研究服務(wù)、CDMO、中美雙報、醫(yī)療器械CRO等藥械研發(fā)服務(wù)的各個階段。 馬強(qiáng)輝稱贊了博濟(jì)醫(yī)藥20年來為國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展做出的杰出貢獻(xiàn)。在他看來，德勤中國華南區(qū)與博濟(jì)醫(yī)藥擁有廣闊的合作空間，期待雙方能夠在客戶發(fā)展、資本運(yùn)作、市場推廣、活動舉辦等方面實(shí)現(xiàn)資源共享，助力粵港澳大灣區(qū)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。 雙方認(rèn)為，在生物醫(yī)藥和醫(yī)療器械大發(fā)展的歷史機(jī)遇面前，博濟(jì)醫(yī)藥與德勤中國華南區(qū)要充分發(fā)揮各自優(yōu)勢，開展深度合作，落實(shí)項(xiàng)目資源，共同開展市場活動，實(shí)現(xiàn)互惠共贏，助力生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在粵港澳大灣區(qū)的高質(zhì)量發(fā)展。
2022-03-08
今天上午(3月5日)，第十三屆全國人大五次會議在北京開幕，國務(wù)院總理李克強(qiáng)代表國務(wù)院作政府工作報告。 在《政府工作報告》中，過去一年，國家已把更多常見病等門診費(fèi)用納入醫(yī)保報銷范圍，住院費(fèi)用跨省直接結(jié)算率達(dá)到60%。今年，國家在醫(yī)藥健康領(lǐng)域?qū)⒅攸c(diǎn)推動基本醫(yī)保省級統(tǒng)籌，推進(jìn)藥品和高值醫(yī)用耗材集中帶量采購，逐步提高心腦血管病、癌癥等疾病防治服務(wù)保障水平，加強(qiáng)罕見病用藥保障，規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)收費(fèi)和服務(wù)，支持中醫(yī)藥振興發(fā)展，推進(jìn)中醫(yī)藥綜合改革......
2022-03-05
今天（3月4日），博濟(jì)醫(yī)藥與武漢益承生物科技有限公司（下稱益承生物）的“伊匹烏肽滴鼻劑”治療變應(yīng)性鼻炎的Ⅲ期臨床試驗(yàn)合作簽約儀式以線上形式在廣州和武漢兩地同時舉行。該簽約儀式標(biāo)志著1類新藥“伊匹烏肽滴鼻劑”即將進(jìn)入申請新藥證書關(guān)鍵的Ⅲ期臨床研究階段。 “伊匹烏肽滴鼻劑”為化藥1類新藥，是以伊匹烏肽作為原料藥針對多種鼻腔炎癥開發(fā)的第一個制劑，由武漢益承生物科技有限公司開發(fā)，博濟(jì)醫(yī)藥將為該項(xiàng)目提供Ⅲ期臨床研究和后續(xù)的藥物注冊服務(wù)。 益承生物董事長兼總經(jīng)理夏獻(xiàn)民博士、總經(jīng)理助理李朝興、項(xiàng)目經(jīng)理孫項(xiàng)、博濟(jì)醫(yī)藥董事長王廷春博士、副總經(jīng)理譚波、文韶博等有關(guān)人員參加了簽約儀式。簽約儀式由博濟(jì)醫(yī)藥商務(wù)副總監(jiān)謝松平主持。 夏獻(xiàn)民博士在簽約儀式介紹了伊匹烏肽滴鼻劑的研發(fā)歷程、藥物特色、藥效優(yōu)勢以及后續(xù)發(fā)展。他表示，“經(jīng)過了臨床前研究和Ⅰ期Ⅱ期臨床試驗(yàn)的驗(yàn)證，伊匹烏肽滴鼻劑對多種鼻炎具有安全性高、療效顯著的特點(diǎn)，這讓我們對治療變應(yīng)性鼻炎Ⅲ期臨床試驗(yàn)充滿信心，相信在益承生物和博濟(jì)醫(yī)藥的共同努力下，伊匹烏肽滴鼻劑定會早日上市，滿足臨床用藥需求，造福患者。” 王廷春博士感謝益承生物對博濟(jì)醫(yī)藥的信任、支持與厚愛，他表示：“博濟(jì)醫(yī)藥是國內(nèi)知名的CRO企業(yè)，在臨床試驗(yàn)方面具有成熟的團(tuán)隊(duì)和豐富的經(jīng)驗(yàn)。我們將盡最大的努力，推進(jìn)‘伊匹烏肽滴鼻劑’Ⅲ期臨床試驗(yàn)工作，爭取實(shí)現(xiàn)新藥的早日上市，助力人類生命健康發(fā)展。”
2022-03-04
