12月19日，由廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術協(xié)會主辦，博濟醫(yī)藥承辦的“把握新藥研發(fā)關鍵——創(chuàng)新藥臨床研究醫(yī)企共融論壇”在廣州科學城會議中心隆重舉行。
廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術協(xié)會執(zhí)行會長朱少璇、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院感染內(nèi)科主任侯金林、機構辦主任許重遠、廣州中醫(yī)藥大學第一附屬醫(yī)院副院長楊忠奇、南方醫(yī)科大學教授陳平雁、原浙江大學醫(yī)學院附屬第一醫(yī)院機構副主任申屠建中、首都醫(yī)科大學附屬北京世紀壇醫(yī)院藥物I期臨床試驗研究室主任王興河、眾生睿創(chuàng)總裁陳小新、博濟醫(yī)藥董事長王廷春、首席科學家孟玉茹、Ⅰ期臨床總監(jiān)肖慧鳳等近百名醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者出席了本次論壇。本次論壇由王廷春主持。
論壇伊始，朱少璇代表廣東省生物醫(yī)藥創(chuàng)新技術協(xié)會發(fā)表致辭。她表示，創(chuàng)新藥研發(fā)已成為當前的行業(yè)主流，如何做好創(chuàng)新藥，如何實現(xiàn)國際接軌，臨床試驗頗為重要，本次論壇邀請了醫(yī)療機構和企業(yè)人士共同參與，希望通過各位演講嘉賓的分享交流，能夠推動醫(yī)企間的進一步協(xié)同合作，共同助力廣東省新藥事業(yè)的大發(fā)展。
隨后，楊忠奇便以《中藥早期研發(fā)思路》為題展開了演講，正式為這場含金量頗高的學術論壇拉開了序幕。
楊忠奇從中藥新注冊分類角度出發(fā)就當前中藥新藥研究現(xiàn)狀進行了解析，并結(jié)合自身多年的臨床試驗經(jīng)驗提出了對中藥行業(yè)發(fā)展的思考。
“以創(chuàng)新藥為主，改良型新藥為輔，慎重考慮經(jīng)典名方。”在楊忠奇看來，中藥的臨床研究中需要以中醫(yī)藥理論為指導，人用經(jīng)驗作支撐，臨床試驗來確證，只有三者結(jié)合才能做好中藥的研發(fā)。此外，楊忠奇還著重闡述了人用經(jīng)驗的定義：是指長期臨床實踐中積累的用于滿足臨床需求，具有一定規(guī)律性、可重復性的關于中醫(yī)臨床診療認識的概括總結(jié)。
侯金林則以《打造國際性肝病臨床研究平臺，推動創(chuàng)新藥物和數(shù)字醫(yī)療研發(fā)》為題，介紹了利用互聯(lián)網(wǎng)等數(shù)字技術，及時對病人進行隨訪，構建肝癌預測模型-aMAP模型?！澳Ｐ图{入全球11個隊列研究的17374名慢性肝病患者，建立患者隊列之后，通過數(shù)學建模整合生物標志物來建立肝癌風險預測模型。”
演講尾聲，侯金林提出了自己的暢想，他認為在未來5-10年，通過技術創(chuàng)新、藥物創(chuàng)新、治療方法創(chuàng)新，有較大可能實現(xiàn)乙肝臨床功能治愈率達到30%。
許重遠的演講則著重談及了醫(yī)院方在臨床研究方面的現(xiàn)狀和未來發(fā)展。在他看來，當下在醫(yī)院從事臨床試驗相關工作的主要有機構辦、倫理委員會、PI團隊，每個團隊既有優(yōu)勢，也有掣肘，而要想改變傳統(tǒng)的臨床試驗狀態(tài)，需要多方力量的共同協(xié)作。
“機構辦要擁有自己的專職團隊，要通過一定程度的投入，建設起專屬臨床研究的軟硬件體系，通過人才和技術力量改變傳統(tǒng)的隨訪監(jiān)查模式；同時，要通過多方力量，打通醫(yī)院間的倫理互認，使得臨床試驗真正的提速提效；此外，還要通過一定程度的激勵措施，激發(fā)研究者積極參與臨床試驗的動力?！?/span>
王興河則以《抗腫瘤藥早期臨床試驗的設計與進展》為題，對抗腫瘤創(chuàng)新藥Ⅰ期臨床研究進行了全面介紹。在他看來，抗腫瘤藥物Ⅰ期臨床研究要重點著眼于安全性、耐受性，需要結(jié)合藥物本身特性、臨床前實驗數(shù)據(jù)、充分利用好NOAEL、MABEL等方法預估好起始劑量，并分析了試驗中受試者選擇、觀察指標制定等多個方面的設計細節(jié)。
演講中，他還著重介紹了臨床適應性設計、傘式設計、籃式設計等多種新穎的試驗設計。他總結(jié)道，抗腫瘤新藥早期臨床試驗的設計具有較大的靈活性，需要科學的試驗設計用以規(guī)避風險，并把握后期臨床試驗的方向。
申屠建中在演講中則從不同角度解析了創(chuàng)新藥早期臨床試驗設計。他認為，創(chuàng)新藥物最終的目的是上市，思考方式應當以終為始?！霸鯓釉O計Ⅲ期試驗可以滿足上市需求，而達成這樣的Ⅲ期試驗需要什么樣的Ⅱ期試驗數(shù)據(jù)，需要這樣的Ⅱ期試驗數(shù)據(jù)又需要Ⅰ期試驗如何提供這些數(shù)據(jù)，按照這樣的思路才能夠清晰的制定新藥研發(fā)的思路?！?/span>
此外，申屠建中作為擁有20多年新藥研發(fā)經(jīng)驗的資深專家，在演講中還在重點強調(diào)了藥學、安全性評價、藥理、毒理等學科知識對藥物研發(fā)的重要作用。
陳平雁在論壇中就《真實世界證據(jù)/數(shù)據(jù)指南助力新藥研發(fā)》發(fā)表了演講。演講中，他介紹了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則(試行)》，該指導原則是全球第一個關于真實世界研究的指導原則，自征求意見開始，在全球范圍內(nèi)受到了極大的關注，美國、日本、歐洲的監(jiān)管部門及學術組織均表示了高度的認可，并積極建言獻策。
隨后，他從真實世界數(shù)據(jù)與真實世界證據(jù)的定義、作用、應用及研究程序等數(shù)個方面闡釋了真實世界證據(jù)、數(shù)據(jù)如何助力新藥研發(fā)，并指出真實世界數(shù)據(jù)、證據(jù)將有力地支持兒科藥的審評審批。
肖慧鳳以《創(chuàng)新藥IND申報策略和案例分享》為題，介紹了創(chuàng)新藥IND申報策略。她從中國IND的歷史沿革、preIND溝通交流的具體要求與流程、IND申報的策略等幾個方面進行了闡述。她表示，進行創(chuàng)新藥研發(fā)要立足于滿足未被滿足的臨床需求，在IND過程中要結(jié)合藥物自身的特點，充分審閱既往資料，利用好preIND會議的交流機會，為新藥研發(fā)鋪平道路。
陳小新在演講中重點介紹了其公司研發(fā)的抗流感新藥zsp1273，對zsp1273在臨床用藥需求、競品競爭優(yōu)勢等方面進行了全面闡述。他以一個現(xiàn)實案例，向與會者全景式展現(xiàn)了一款新藥在立體依據(jù)、靶點優(yōu)化，藥物結(jié)構優(yōu)化，藥效學研究、臨床研究等方面的研發(fā)歷程。
孟玉茹以《細胞治療產(chǎn)品的申報路徑及臨床思路》為題，從干細胞臨床應用背景、間充質(zhì)干細胞質(zhì)量評價的關鍵質(zhì)量屬性、干細胞治療產(chǎn)品在我國的現(xiàn)狀以及干細胞研究結(jié)果用于藥品注冊審評的評價要點等幾個方面介紹了細胞治療產(chǎn)品的申報路徑及臨床思路。在她看來，干細胞研究在中國方興未艾，需要結(jié)合研究數(shù)據(jù)進行有效性及安全性的全面評估方能進行申報。
整場論壇一直持續(xù)到當晚7時許，論壇結(jié)束后，眾多現(xiàn)場觀眾意猶未盡，紛紛駐足會場，與演講嘉賓深入交流，暢談大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展大計。
